電影《我不是藥神》好評如潮。新藥格列寧，格列衛的原型，隨著電影一炮而紅。事實上，格列衛早已被白血病患者視為救命良藥。這種藥有什麽神奇之處？拋開利益之爭，隻談科學，我們今天揭開這個“神藥”。

格列衛到底有多神

格列衛的化學名稱為甲磺酸馬蒂尼片，是用於治療慢性粒細胞白血病的新一代靶向抗癌藥。

所謂CML是因為骨髓不受控製地產生大量粒細胞，擠壓正常造血細胞的生存空間，進而導致貧血、出血、免疫功能喪失等症狀，最終導致死亡。而且因為癌細胞在骨髓和血液裏，根本無法通過手術或化療清除。唯一有效的治療方法是骨髓移植，風險非常高。如果不能進行骨髓移植，那麽患者的存活時間隻有3-5年。

格列衛2001年上市後，臨床顯示其治療慢性粒細胞白血病的有效率超過94%。76%患者的各種血細胞數量和比例可恢複正常；即使在最困難的“CML”期，有效率也能達到31%；慢粒患者生存率從2001年的30%上升到2018年的85%。此外，格列衛對不能切除或轉移的惡性胃腸道間質瘤有效率為67%。

而且長期隨訪結果顯示，如果用藥2年後檢測不出癌細胞，患者未來8年的生存率高達95.2%，4.8%的死亡大多是意外，與癌症無關。基本上和普通人沒什麽區別。在它問世之前，慢粒患者的五年生存率隻有30%左右。

所以格列衛被認為是所有抗腫瘤藥物中最有效的，是當之無愧的神藥。

神藥為什麽那麽神

格列衛有這麽神奇的效果其實是極其不正常的，因為幾乎所有的靶向藥物都有一個共同的現象：耐藥性。

比如，針對肺癌和黑色素瘤的EGFR靶向藥物、ALK靶向藥物和BRAF靶向藥物，通常一開始療效非常好，但一段時間後，幾乎無一例外地出現耐藥性：因為靶向藥物“追逐”腫瘤細胞的某個基因進行攻擊，而腫瘤細胞更新非常快，容易發生基因突變，產生新的基因，所以靶向藥物也失效了。因此，通常一種靶向藥物很難殺死所有腫瘤細胞，也不能使患者長期存活。

但是，格列衛是個例外。與其他靶向藥物相比，其耐藥率要低得多。大部分患者僅通過這種靶向藥物就可以將癌症轉化為一種慢性疾病，與癌症長期生活在一起。

臨床研究發現，格列衛實際上並不能殺死所有的白血病細胞，有些癌細胞甚至對格列衛不敏感。而且有些患者在使用一段時間後，因為各種原因不得不停止服用格列衛，但其癌細胞並沒有複發。

為什麽會這樣？進一步研究發現，患者使用格列衛後，體內專門針對癌細胞的免疫細胞數量會大大增加。在動物實驗中，如果消滅了免疫細胞，格列衛的療效就會大打折扣，癌細胞就會肆無忌憚地繁殖，機體就無法長期存活。

因此得出結論，格列衛不僅能殺死癌細胞，還能激活免疫係統對抗癌細胞。

無心插柳柳成蔭

有這樣的效果，不是廠家事先設計好的。

其實研發格列衛的初衷隻是為了殺死癌細胞。上市初期發現療效特別好。製造商認為這種藥物可以很好地抑製病人的突變基因。但是，顯然，即使能殺死99%的癌細胞，隻要有1%或更少的癌細胞發生變異，複發也是不可避免的。隻有同時激活針對癌細胞的免疫係統，才能殺死殘留的癌細胞，防止癌症複發。

後來有了更多的研究。

究去解釋為什麽格列衛的耐藥比例遠低於其它靶向藥物，其中的原因很可能不止一個，例如血液中藥物分布更均勻，慢粒癌細胞生長比較緩慢，癌細胞本身的變異更少等，但卻無人能解釋為何它能激活免疫係統，反正，這個靶向藥物大獲成功，算是瞎貓撞上死耗子。

隨著對癌症和免疫係統關係的研究越來越多，醫學家發現一些其他靶向藥物也能影響免疫係統。例如目前用於治療黑色素瘤的澤博拉夫和泰芬拉效果都不錯，把患者2年生存率從15%提高到了38%。就像格列衛，一開始大家以為它們的作用機理是抑製突變的BRAF基因，殺死癌細，實際上，使用這些靶向藥物後，通過顯微鏡觀察腫瘤，可以發現大量免疫細胞湧入腫瘤，正在圍攻癌細胞。

可以肯定的是，這些靶向藥物除了能直接殺癌細胞，還能發出信號，召喚免疫細胞進入腫瘤，它們是靶向藥物，同時也是免疫藥物。可惜的是，其中的原理到目前還沒完全搞清楚，大多數靶向藥都不帶這種“神助攻”，有些甚至會明顯抑製免疫反應，像格列衛這樣的神藥也就鳳毛麟角了。

新的希望

當然，醫學界也在不遺餘力地發掘其他有類似功能的靶向藥物，希望能把免疫細胞引入腫瘤，這類靶向藥物被稱為“促免疫型靶向藥物”。

最近，結直腸癌中首先出現了成功的苗頭，美國一個臨床試驗中，患者使用“促免疫型靶向藥物”後，實現了17%腫瘤縮小率和39%疾病控製率。這個結果非常讓人興奮，要知道，以前如果單用靶向藥物或免疫療法，腫瘤縮小的幾率幾乎為0。而現在，促免疫型靶向藥物讓醫生和終末期患者看到了新的希望。

在政策層麵，從2019年5月起，我國決定對進口抗癌藥，包括所有普通藥品、具有抗癌作用的生物堿類藥品及中成藥等，實施零關稅政策，鼓勵創新藥進口。6月20日，在國務院常務會議確定加快境外已上市新藥在境內上市審批，對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品簡化上市要求。這意味著，不久的將來，患者可以選擇的抗腫瘤藥物將會更多、更好、更便宜，更與國際接軌。

另外，格列衛用於治療白血病的專利在2013年4月到期，三款國產仿製藥已拿到了生產批文，不久可以批量生產。國內目前也已有替代藥品上市，每年用藥費用僅需2萬元人民幣左右（格列衛約30萬/年），而且藥品已入醫保，患者的負擔將大大減輕。#格列衛#

本文到此結束，希望對大家有所幫助呢。